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인간이 나이 들어가며 걸리고 싶지 않은 병이 많지만 그중 특히 치매와 파킨슨 병은 무섭고 피하고 싶다. 근래에 배아줄기세포 치료제 개발의 진전이 있다고 한다. 그 소식을 여러 뉴스와 기사를 토대로 종합해 보기로 하겠습니다.
파킨슨 병이란?
파킨슨 병(Parkinson's disease)은 도파민을 생성하는 신경세포의 손실로 인해 발생하는 만성적이고 진행성인 신경퇴행성 질환입니다. 주요 증상으로는 떨림, 근육 경직, 운동 느림, 균형 문제 등의 운동 증상과 후각 감소, 수면 장애, 인지 기능 저하, 우울증 등의 비운동 증상이 있습니다. 파킨슨 병의 정확한 원인은 밝혀지지 않았지만, 유전적 요인과 환경적 요인이 관련될 수 있습니다. 현재 파킨슨 병은 완치할 수 없지만, 약물 치료, 물리치료, 외과적 치료 등을 통해 증상을 완화할 수 있습니다. 약물 치료로는 도파민 작용제 등이 사용되며, 뇌심부자극술(Deep Brain Stimulation, DBS)과 같은 방법으로도 치료되고 있다고 합니다.
배아줄기세포 치료제의 연구 배경과 목적
더 자세한 연구 결과가 궁금하다면 → PubMed는 생명과학 및 의학 분야의 대표적인 논문 데이터베이스입니다. 배아줄기세포 치료제와 관련된 최신 연구 결과를 검색할 수 있습니다.
최근 인간 배아줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료제의 임상시험에서 중간 데이터 분석 결과가 발표되며, 유효성이 확인되었습니다. 에스바이오메딕스가 개발 중인 이 치료제는 배아줄기세포로부터 유래한 중뇌 도파민 신경전구세포를 고수율로 제조하여 파킨슨병 치료제로 개발 중입니다. 기존의 파킨슨병 치료법은 주로 증상 완화에 초점을 맞추고 있었으나, 이번 연구는 손상된 도파민 신경세포를 직접 대체하는 근본적인 치료를 목표로 하고 있다고 합니다.
임상시험 진행 상황
임상시험 초기 결과: 초기 임상시험 결과, 저용량(180만 개 세포)과 고용량(540만 개 세포) 투여 그룹에서 모두 긍정적인 결과가 나타났습니다. 저용량 투여 그룹에서는 파킨슨병 증상이 평균 7.6점 감소했으며, 고용량 투여 그룹에서는 평균 12.4점 감소하는 등 유의미한 증상 개선이 관찰되었습니다
이식 후 1년이 지난 환자들의 도파민 뇌영상(FP-CIT-PET)에서 도파민 신경세포의 생착이 확인되었으며, 이는 환자의 파킨슨병 증상 호전과 밀접한 관련이 있는 것으로 나타났습니다
안전성과 효능
고려대학교 안암병원 신경외과 장진우 교수는 초기 임상 시험에 참여한 12명 중 첫 3명의 저용량 투여 환자들이 모두 이식 수술과 세포 관련 안전성에서 특이한 문제를 발견하지 못했으며, 임상적 유효성에서도 우수한 결과를 보였다고 밝혔습니다. 임상 연구용 세포치료제는 도파민 신경세포의 순도 및 생존율이 높은 것으로 평가되었습니다.
향후 계획 에스바이오메딕스는 이번 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 2024 JP모간 헬스케어 콘퍼런스에 참가하여 기술이전을 논의할 예정입니다. 또한, 내년 상반기까지 임상시험 대상자에 대한 투여를 마칠 계획이며, 더 많은 환자를 대상으로 한 차기 단계의 임상시험으로 진입할 준비를 하고 있다고 전했습니다.
연구의 의의
이번 연구는 파킨슨병 치료의 패러다임을 전환할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 기존의 증상 완화적 치료를 넘어, 손상된 도파민 신경세포를 새롭게 대체함으로써 파킨슨병의 근본적인 치료가 가능해질 것으로 기대됩니다. 이는 파킨슨병뿐만 아니라 다른 신경계 질환 치료에도 응용될 수 있는 중요한 연구입니다
이번 임상시험은 고려대 안암병원과 세브란스 병원이 협력하여 진행했으며, 초기 임상 데이터에 따르면 저용량 투여군에서 파킨슨병 증상 완화 및 안전성에서 긍정적인 결과가 나타났다고 합니다. 특히, 도파민 신경세포 생착이 확인되어 도파민 수송체 증가 소견이 관찰되었다고 합니다.
연구 결과로 본 비전
이러한 결과는 파킨슨병 환자들의 증상 완화뿐만 아니라, 도파민 신경세포의 근본적인 회복 가능성을 보여주고 있어 주목받고 있습니다. 연구팀은 앞으로 임상시험 대상자를 더 확대하여 다음단계 임상시험에 진입할 계획이라고 합니다
배아줄기세포를 이용한 치료법은 파킨슨병뿐만 아니라 다양한 신경계 질환인 아급성 척수손상 및 중증하지허혈 등에 적용될 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 현재 여러 연구팀이 관련 연구를 지속적으로 진행 중이라고 합니다.
(인터넷뉴스 한경닷컴, 헬스코리아뉴스, 팜뉴스 참조)
한줄 코멘트
누구나 나이 들어가고 환경상 누구에게나 올 수 있는 질병이기에 하루빨리 치료제가 완성돼서 파킨슨병 환자들의 치료가 이루어 지길 바라봅니다.
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